'N Nuwe middel vir die behandeling van Alzheimersiekte was verlede week versnelde goedkeuring deur die Amerikaanse voedsel- en dwelmadministrasie gegee.

Die middel word aducanumab genoem, kommersieel bekend as Aduhelm, en is ontwikkel deur die Amerikaanse biotegnologiemaatskappy Biogen.

Hierdie ontwikkeling is 'n spelwisselaar, omdat aducanumab die eerste middel is wat die onderliggende oorsaak van Alzheimer eerder as bloot die simptome rig. Aducanumab is 'n teenliggaam wat teikens en verlaag 'n giftige proteïen in die brein wat beta-amyloïed genoem word.

Die goedkeuring van aducanumab was 'n stadige en pynlike reis vir farmaseutiese ondernemings, met baie terugslae en mislukkings sedert die benadering meer as 20 jaar gelede ondersoek is.

Alhoewel die middel in die VSA beskikbaar sal wees, sê die FDA dat verdere toetse nodig sal wees om te bepaal of aducanumab klinies effektief is in die behandeling van mense met 'n vroeë stadium van Alzheimer.

Daar is aansienlike ondersteuning van pasiëntgroepe en baie dokters en wetenskaplikes vir die vroeë goedkeuring van hierdie middel, maar daar is wel sommige wat nie saamstem nie met hierdie besluit.

Dit is omdat kliniese toetse met die middel gemengde resultate getoon het. Proewe het voorgestel dat die geneesmiddel vlakke van beta-amyloïed suksesvol kan verlaag, maar dit het nie noodwendig die geheue of gedrag van pasiënte in een van die twee proewe laat verbeter nie.

Wat is Alzheimer se siekte?

Alzheimer se siekte is die algemeenste vorm van demensie. Die simptome daarvan sluit in verslegtende geheueverlies, verwarring, konsentrasieprobleme en taalprobleme.

Navorsing dui aan dat 'n belangrike bydraende faktor tot die ontwikkeling van Alzheimers is neerslae van 'amyloïed' in die brein. Amyloïed is 'n proteïen wat in baie organe in die liggaam voorkom. Die ophoping van amyloïed in die brein is giftig en versteur die normale funksionering van die brein.

In die middel 1980's was ek deel van 'n klein span van Perth wat amyloïede plate van die Alzheimer-brein geïsoleer het. Hierdie ontdekking was 'n groot ontwikkeling om die wetenskaplike gemeenskap te help om die toestand te verstaan, en om die rigting te bepaal wat navorsers moet volg om hierdie plate uit te skakel.

Die span het getoon dat die belangrikste proteïenkomponent in die amyloïedplakke 'n klein proteïen is wat bekend staan ​​as beta-amiloïed.

Beta-amyloïed is soos cholesterol. Te veel cholesterol lei tot hartsiektes, terwyl 'n oormatige opbou van beta-amyloïed 'n bydraende faktor tot Alzheimer is.

Geneesmiddels wat cholesterol verlaag, verminder die risiko van kardiovaskulêre siektes en hartaanvalle. Daar word ook gedink dat medisyne wat beta-amyloïed verlaag, die risiko kan verminder en die simptome van Alzheimer kan vertraag.

Waarom het dit 20 jaar geneem om 'n geneesmiddel wat op amyloïed gemik is, te ontwikkel?

Die reis na die vervaardiging van 'n anti-amyloïed-teenliggaamprodukte het baie maatskappye betrek wat verskillende metodes gebruik het, en meer as 20 jaar het verskeie maatskappye probeer en misluk.

Aanvanklike dierestudies wat in 1999 en 2000 gepubliseer is, gebruik 'aktiewe inenting' deur beta-amyloïed in muise in te spuit om teenliggaampies teen beta-amyloïed te genereer om Alzheimers te behandel. Hierdie studies getoon diepgaande effekte, die skoonmaak van die giftige proteïene in die brein en die verbetering van geheue.

'N Soortgelyke "aktiewe inenting" -benadering by mense het egter tot gevolg gehad ernstige newe-effekte en die verhoor is voortydig in 2003 gestaak. Dit was die eerste groot hindernis.

Daaropvolgende proewe wat gedeeltelik deur Pfizer en Janssen ontwikkel is, het gewysigde weergawes van die middel gebruik. Resultate gepubliseer in 2014 het 'n beduidende vermindering in newe-effekte getoon. Maar die vermoë om beta-amyloïed uit die brein te verwyder, was minimaal.

Dit was die volgende hindernis. Alhoewel hierdie weergawes relatief veilig was, was dit nie sterk genoeg om beduidende hoeveelhede amyloïed uit die brein te verwyder nie.

Toe kom Biogen met 'n ander weergawe, nou bekend as aducanumab. Studies wat die afgelope twee jaar gepubliseer is, dui daarop dat die middel suksesvol en beduidend kan wees verminder die beta-amyloïedvlakke in die brein.

Hulle het hul twee proewe voortydig gestaak nadat hulle geen effekte op die geheue gesien het nie. Toe hulle egter hul data van al die webwerwe wêreldwyd kry, het hulle dit gevind was 'n verbetering van die geheue teen 'n hoë dosis, wat daartoe gelei het dat hulle by die FDA aansoek gedoen het.

Deur dit te sê, is dit die vermoë om simptome te verminder wissel tussen die proewe. Een proef het getoon dat dit die simptome effens verminder, terwyl die ander proefneming geen effek het op die verbetering van geheue en gedrag nie.

Oor die algemeen het die geneesmiddel in albei studies die beta-amyloïed van die brein suksesvol verminder, maar kon dit nie verbeter in geheue, leer en gedrag nie.

Drie kundiges wat in 'n komitee was wat die FDA oor die dwelm adviseer bedank na die goedkeuringsbesluit. Hierdie komitee het vroeër besluit om nie die dwelm te onderskryf nie.

Baie wetenskaplikes glo hierdie mislukking kan te wyte wees aan die dwelmproewe wat gedoen is by mense met Alzheimer, waar die siekte tot op die stadium gevorder het dat skade aan die brein onomkeerbaar was.

Dit word duidelik dat vroeë diagnose noodsaaklik is, veral voor die aanvang van die simptome, vir die beste doeltreffendheid. Sulke kliniese toetse is tans aan die gang. Hierdie proewe sluit mense in wat geen simptome het nie, maar waarvan blyk dat die brein hoë vlakke van amiloïed bevat - dit wil sê dat hulle nog nie Alzheimer-simptome het nie, maar dit binnekort kan ontwikkel. Hulle word met die middel behandel om vas te stel of die amiloïed verminder en of geheuevermindering voorkom word.

Dit is die moeite werd om op te let dat die goedkeuring van aducanumab die aktiwiteit in die farmaseutiese industrie waarskynlik sal verbeter, wat die weg sal baan vir die beskikbaarstelling van effektiewer medisyne in die nabye toekoms.

Byvoorbeeld, 'n geneesmiddel wat gemik is op die behandeling van Alzheimers, genaamd Tacrine, het ernstige newe-effekte gehad, maar dit het gelei tot kragtiger huidige geneesmiddels met minimale newe-effekte.

Wie sal waarskynlik baat vind by aducanumab?

Mense met 'n vroeë stadium van Alzheimer, of selfs vroeër.

Die Australiese geneesmiddelreguleerder, die Therapeutic Goods Administration, sal sy eie evaluering doen voordat hy besluit of die middel goedgekeur moet word, hoewel dit nie verwag word nie. totdat 2022.

Die prys van aducanumab is buitensporig duur en kos ongeveer 'N $ 72,000 per jaar. Staatsubsidies is noodsaaklik vir die meeste mense om toegang tot hierdie middel in Australië te hê, en die hoë koste daarvan kan ons aanspoor om na alternatiewe te soek.

Dit is gevestigde lewenstylfaktore speel 'n belangrike rol in hartsiektes. Voorkomende maatreëls, waaronder 'n gesonde dieet, gereelde oefening, breintraining en voldoende slaap, is belangrik om die risiko van hartaanvalle te verminder.

Wat goed vir die hart beskou word, is ook goed vir die brein, en dieselfde lewensstylfaktore is van toepassing op Alzheimers.

Daar is sterk bewyse ten minste 40% van Alzheimer voorkombaar is. Ondersoek hoe mense se lewenstyl kan verander om Alzheimers te voorkom is deurlopende.

Oor Die Skrywer