Genterapie kan oogsiekte sonder chirurgie behandel

'N Reuse standbeeld van 'n oogbal sit voor wolkekrabbers en 'n blou lug

'N Nuwe genterapie kan uiteindelik 'n alternatiewe behandeling bied vir Fuchs se endoteel korneale distrofie, 'n genetiese oogsiekte wat ongeveer een uit elke 2,000 mense wêreldwyd aantas.

Tans is die enigste behandeling korneale oorplanting, 'n groot operasie met gepaardgaande risiko's en moontlike komplikasies.

'As u 'n oorplanting doen, maak u 'n groot verskil vir die persoon, maar dit is 'n groot probleem vir die pasiënt met baie besoeke, baie oogdruppels, baie medebetalings en as u 'n mediese behandeling gehad het wat nie nodig was nie chirurgie, dit sou wonderlik wees, ”sê Bala Ambati, 'n navorsingsprofessor aan die Universiteit van Oregon, wat 'n studie van agt jaar oor die ontwikkeling van die genterapie gelei het.

'Dit kan pasiënte wat 'n oorplanting benodig, nie net help nie, maar dit kan ook baie ander mense help wat dit kon gebruik (korneale) weefsel. "

Vir die studie in die joernaal eLife, het ondersoekers gefokus op 'n seldsame, vroeë weergawe van die siekte en die navorsing by muise uitgevoer. Hulle gebruik CRISPR-Cas9, 'n kragtige instrument om genome te redigeer, om 'n mutante vorm van 'n proteïen wat met die siekte verband hou, uit te skakel.


 Kry die nuutste per e-pos

Weeklikse Tydskrif Daaglikse Inspirasie

Fuchs se distrofie vind plaas wanneer selle in die korneale laag genaamd die endoteel geleidelik afsterf en gestresde selle strukture produseer wat bekend staan ​​as guttae. Hierdie selle pomp gewoonlik vloeistof uit die kornea om dit duidelik te hou, maar as hulle doodgaan, word vloeistof opgebou, word die kornea geswel en word sig troebel of wasig.

"Ons kon hierdie giftige proteïenuitdrukking stop en dit in 'n muismodel bestudeer," sê mede -outeur Hiro Uehara, 'n senior navorsingsgenoot in die Ambati -laboratorium.

"Ons het bevestig dat (by muise wat dit ontvang het) ons behandeling die verlies van korneale endoteelselle kon red, guttata-agtige strukture kon verminder en die funksie van die korneale endoteelselle kon behou."

Korneale selle reproduseer nie, wat beteken dat u gebore is met al die selle wat u ooit sal hê, sê Ambati. Een van die uitdagings van die studie behels die gebruik van CRISPR geenbewerkingstegnologie op sulke selle, 'n proses wat tegnies moeilik is.

Uehara het 'n innoverende oplossing ontwikkel wat die nut van die CRISPR-tegnologie verhoog en uiteindelik kan lei tot behandelings vir ander siektes wat nie-reproduseerende selle insluit, waaronder neurologiese siektes, immuun siektes en sekere genetiese afwykings wat die gewrigte aantas. Die studie was die eerste keer dat navorsers die tegniek, genaamd beginkodonontwrigting, op nie-reproduseerende selle toepas.

"Dit brei moontlik die terapeutiese doelwitpoel vir die CRISPR-Cas-stelsel uit na weefsels wat nie in staat is om seldeling te maak nie," sê Ambati.

Om die veiligheid van die behandeling te toets, het die navorsers die omliggende weefsels en ander gene ondersoek om seker te maak dat dit nie deur die terapie nadelig beïnvloed is nie. Toekomstige navorsing sal die terapie by mense ondersoek skenker korneas van oogbanke en ander dieremodelle met die oog op uiteindelike kliniese toetse by mense.

Bykomende mede -outeurs kom van die Johns Hopkins Universiteit, die Universiteit van Virginia, die Universiteit van Utah en die Universiteit van Massachusetts.

Ondersteuning vir die navorsing kom van die National Institutes of Health/National Eye Institute en Research to Prevent Blindness, Inc.

Bron: Universiteit van Oregon

Oor Die Skrywer

U. Oregon

Hierdie artikel het oorspronklik verskyn op toekoms

Jy kan ook graag

BESKIKBARE TALE

Inglese Afrikaans Arabiese Sjinees (tradisioneel) Chinese (Traditional) Deense Nederlands filipino Finse Franse Duitse Griekse Hebreeus hindi hungarian Indonesiese Italiaanse Japannese Koreaanse malay Noorse Persiese Pools Portugees Roemeens Russiese Spaans swahili Sweeds Thai Turkse Oekraïens Oerdoe Viëtnamese

volg InnerSelf op

facebook-ikoonTwitter-ikoonYouTube-ikooninstagram-ikoonpintrest-ikoonrss-ikoon

 Kry die nuutste per e-pos

Weeklikse Tydskrif Daaglikse Inspirasie

Nuwe Houdings - nuwe moontlikhede

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | InnerSelf Market
Kopiereg © 1985 - 2021 InnerSelf Publikasies. Alle regte voorbehou.