Alzheimer se deurbraak? Het ons nagenoeg Dementia genees?

My skoonma het my gister gebel. Sy weet nie heeltemal wat ek vir 'n werk doen nie, maar het 'n vae idee waarmee ek werk 'n groep wat wil verstaan en uiteindelik Alzheimer se siekte voorkom.

Sy het op die radio gehoor dat iemand 'n geneesmiddel vir Alzheimer se siekte ontwikkel het. Dit het iets te doen met motors in die oprit en die Amerikaanse regering was bankrolling dit. Sy was albei bly en verlig en het voorgestel ek fokus nou my aandag op ander breinsiektes wat genees moet word.

Sy het toe vir my 'n skakel na die radio-onderhoud gestuur om saam te val met die publikasie van navorsing in Nature's Wetenskaplike Verslaejoernaal. Die media vrystelling oor die studie, soos die radio-onderhoud wat my skoonma gehoor het, was baie opgewonde.

Dit het ons gewaarsku aan 'n elegante stel eksperimente, gebaseer op tegnologie van Flinders Mediese Sentrum, wat kandidaat-entstowwe teen Alzheimer se siekte opgewek het wat dus 'n behandeling vir dementie kan bied. Volgens een van die studie se outeurs, kan 'n effektiewe entstof net 'n paar jaar weg wees.

Die entstowwe, getoets in diermodelle van Alzheimer se siekte en in menslike breinweefsel, het 'n hoë reaksie op beide teikens in elke konteks getoon. Dit is inderdaad goeie nuus, en hierdie verbindings moet so vinnig as moontlik by die dwelmontwikkelingspyplyn gevorder word.


innerself teken grafiese in


Maar voordat ons te opgewonde raak, is dit opmerklik dat vir elke 5,000-10,000-verbindings wat ontwikkelingspypleidings betree, slegs een dwelm sal goedgekeur word vir gebruik by pasiënte, teen 'n beraamde koste van US $ 2.6 miljard.

In Alzheimer se siekte is 244-verbindings spesifiek ondersoek in 413 kliniese proewe tussen 2002 en 2012, met Slegs een nuwe dwelm word goedgekeur vir die tydelike verligting van simptome van die siekte. Dit is 'n sukseskoers van 0.4%.

Sommige feite oor Alzheimer's en demensie

Dokters beskryf demensie as 'n verskynsel waarin 'n persoon het probleme oor verskeie denkareas. Dit gebeur byvoorbeeld wanneer probleme in die beplanning, onthou, konsentrasie of navigeer so erg word dat die persoon se gesondheid of vermoë om onafhanklik te leef, in gevaar kom.

By mense ouer as 65, is die mees algemene oorsaak van demensie (rondom 70%) die siekte van Alzheimer. Ouer ouderdom is die grootste risikofaktor vir Alzheimer's; een uit elke tien mense tussen 60 en 70, en drie in tien oor 80, voldoen aan kliniese kriteria vir die siekte.

Alzheimer se siekte is vernoem Alois Alzheimer, wat in 1906 'n nadoodse ondersoek gedoen het van 'n vrou wat met dementia dood is. Met behulp van kleurstowwe om breinselle te vlek, het hy twee abnormale patologiese eienskappe waargeneem - "plaques" en "tangles" - versprei deur die brein.

Tangels en plate wat kenmerkend van Alzheimer se siekte is, is die teiken van die meeste behandelings in ontwikkeling. NIH Image Gallery / Flickr, CC BYTangels en plate wat kenmerkend van Alzheimer se siekte is, is die teiken van die meeste behandelings in ontwikkeling. NIH Image Gallery / Flickr, CC BYHierdie plate en tangles bly die teikens van huidige navorsing. In die 21ste eeu is die plate bekend dat dit bestaan ​​uit fragmente van 'n proteïen wat genoem word beta-amiloïed, en die tangles staan ​​bekend as tau proteïene.

Met die gemiddelde ouderdom van mense in ontwikkelde lande wat styg, is ook die aantal mense met Alzheimer se siekte. Die groot nood is dat sonder 'n deurbraak behandeling, die aantal mense wat met demente in Australië woon Dit word na verwagting byna 900,000 deur 2050.

Met groeiende bevolkings word hierdie probleem steeds groter, en die verwagte sosiale en ekonomiese las word as katastrofies beskou. Gevolglik verbind die Amerikaanse federale regering nou US $ 991 miljoen per jaar navorsing en behandeling vir Alzheimer se siekte en demensie.

Die Australiese regering het toegewy A $ 4 miljoen per jaar vir die volgende vyf jaar om dieselfde probleem te oorkom.

Entstof ontwikkeling oor die hele wêreld

Daar is nog steeds geen genesing nie vir Alzheimer se siekte. Die vernaamste behandelingsstrategie vir die afgelope 30 jaar was om die simptome van geheueverlies en -veroriëntasie te probeer verminder die vervanging van sommige van die breinchemikalieë, genaamd neurotransmitters, wat verlore gaan as die siekte vorder.

Soos die Navorsing het hierdie week berig, ons soek vir farmakologiese deurbrake deur geneesmiddels te ontwikkel wat inmeng met die ophoping van óf die amiloïed or tau proteïene, of albei. Een manier om dit te bereik is om 'n aktiewe entstof te gebruik om die immuunstelsel te stimuleer om amyloïde of tau aan te val. Alternatiewelik kan kunsmatige teenliggaampies teen amyloïed of tau gereeld via infusies gegee word. Dit staan ​​bekend as 'n passiewe entstof.

Ten minste 14 ontwikkelingsprogramme vir entstof Targeting tau is tans aan die gang. Vir amyloïed, ten minste 18-entstofprogramme het begin of voltooi en misluk.

Ander, nie-entstofbehandelings teen amyloïed en tau is ook in ontwikkeling. Byvoorbeeld, dwelms mag poog om die amyloïed of tau of te verwyder om hul vorming te stop om mee te begin.

Daar is ander goeie nuus wat daarop dui dat ons nader aan die behandeling van Alzheimer se siekte kom. 'N onlangse heranalyse van data van 'n paar groot, maar mislukte, kliniese toetse van 'n amyloïed-entstof genoem solanezumab het voordelige effekte in 'n subgroep pasiënte getoon.

Nog 'n amyloïede entstof, aducanumab, is onlangs gewys beide amyloïde te verwyder en om denke te verbeter in mense met ligte Alzheimer se siekte. Albei hierdie entstowwe word in Australië ondersoek en mense wat meer inligting oor hulle wil vind, kan hul dokter of dokter kontak ons navorsingslaboratoriums.

Dit is duidelik dat hoe meer skote op doel, hoe beter. Sukses in menslike dwelmontwikkeling is pynlik laag. Die beraming van farmaseutiese industrie dui daarop dat die ontwikkeling van 'n nuwe geneesmiddel na verwagting minstens 10-15 jaar vereis.

Ten spyte van my skoonma se voorstelle, het ek vandag nog opgedaag vir werk. Terwyl ek hoop dat hierdie nuwe entstowwe doeltreffend is, is daar 'n hoë waarskynlikheid dat hulle nie hul teiken in lewende mense sal tref nie, of hulle sal die teiken tref, maar sodoende maak mense siek om ander redes. Of dalk is die teiken verkeerd. Dit is dus nie die tyd om nog elders te fokus nie.

Oor Die Skrywer

Die gesprekPaul Maruff, Professor, Florey Instituut vir Neurowetenschappen en Geestesgesondheid

Hierdie artikel is oorspronklik gepubliseer op Die gesprek. Lees die oorspronklike artikel.

verwante Boeke

at InnerSelf Market en Amazon